--- title: "CAR-T 迎接新時代：從血癌走向自體免疫" url: https://drugnews.com.tw/articles/2026-06-08-cart-autoimmune-new-era.html date: 2026-06-08 lang: zh-Hant category: "商業分析系列" tags: ["CAR-T","自體免疫","Kyverna","mivocabtagene autoleucel","細胞治療","FDA"] summary: "Kyverna 啟動 mivocabtagene autoleucel 的 BLA 滾動式提交，象徵 CAR-T 從血癌治療走向自體免疫疾病的新階段，也重新打開細胞治療的商業想像。" json: https://drugnews.com.tw/articles/2026-06-08-cart-autoimmune-new-era.json publisher: Drugnews｜藥時事 (https://drugnews.com.tw/) --- CAR-T 產業正在迎來一個新的標誌性時刻。 2026 年 5 月 12 日，Kyverna Therapeutics 宣布正式向美國 FDA 啟動滾動式提交 mivocabtagene autoleucel（miv-cel／KYV-101） 的 BLA，用於治療 Stiff Person Syndrome（SPS，僵人症候群）。這不只是 Kyverna 自己的里程碑，更是整個細胞治療產業的關鍵轉折：如果順利獲准，miv-cel 將有機會成為全球第一個上市的自體免疫疾病 CAR-T 療法。 🧬 單看 SPS 這個適應症，市場空間其實不大。 它是超罕見神經自體免疫疾病，患者人數有限，短期未必能為 Kyverna 帶來巨大營收。但這件事真正重要的地方，不是 SPS 本身能賣多少錢，而是它象徵 CAR-T 正式從血液腫瘤，走向自體免疫疾病的商業化門口。 ![Kyverna 的 miv-cel 推動 CAR-T 從血癌治療走向自體免疫疾病，SPS 是第一個商業化門口。](https://drugnews.com.tw/assets/articles/cart-autoimmune-new-era/dcard-01.png) 過去十多年，CAR-T 最重要的戰場是 B-cell malignancies、multiple myeloma 這類血液腫瘤。Kymriah（tisagenlecleucel）、Yescarta（axicabtagene ciloleucel）、Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）、Abecma（idecabtagene vicleucel）、Carvykti（ciltacabtagene autoleucel） 先後證明，工程化 T cell 可以在癌症裡創造深度緩解。 🧬 但血癌市場正在變擁擠，下一個真正能打開天花板的方向，早就被產業看見：一條是實體瘤，另一條，就是自體免疫疾病。 現在，Kyverna 率先把自體免疫 CAR-T 推到 BLA（生物製品許可申請）階段，代表這個賽道終於從「概念很美」走到「即將接受監管審判」。 ## 01｜ 為什麼是 SPS？因為這是一個小市場，但痛點極深的切入口 miv-cel 這次選擇 SPS 作為第一個申報適應症，表面上看是小眾市場，但策略上其實很聰明。 SPS 是一種罕見、進展性、極度致殘的神經自體免疫疾病。患者會出現軀幹、腹部、四肢肌肉僵硬與劇烈痙攣，疾病進展後可能失去行動能力，甚至需要依靠助行器或輪椅生活。更麻煩的是，SPS 常伴隨其他自體免疫疾病，例如 type 1 diabetes、thyroid disease、pernicious anemia，也可能合併難治性癲癇、小腦共濟失調等問題。 🧭 最關鍵的是，目前 SPS 沒有 FDA 核准的針對性療法。 臨床上多半使用免疫調節、免疫抑制、症狀控制等 off-label 治療，但療效有限，且長期治療負擔沉重。對患者來說，這不是單純「病很罕見」，而是幾乎沒有真正能改變病程的選擇。這也讓 SPS 成為自體免疫 CAR-T 的理想第一戰場。病人少，臨床開發成本相對可控，未滿足需求強，監管溝通有空間，疾病致殘性高，功能改善容易被看見，若能一次治療後停用長期免疫治療，臨床意義非常清楚。 Kyverna 也在 pre-BLA meeting 中取得 FDA 對監管路徑的認可：KYSA-8 這項單臂 pivotal Phase 2 trial 足以支持 BLA，主要終點採用第 16 週的 Timed 25-Foot Walk（T25FW）測試。自體免疫 CAR-T 不是傳統慢病藥，也不是腫瘤 CAR-T 的簡單複製。FDA 願意在 SPS 這種超罕見、高未滿足需求疾病中接受單臂試驗作為申請基礎，代表監管端正在為自體免疫 CAR-T 建立第一套可行路徑。 ## 02｜🔄 miv-cel 的核心不是「壓制免疫」，而是試圖重置免疫系統 miv-cel 是一款 autologous anti-CD19 CAR-T，也就是自體 CD19 CAR-T 細胞治療。 CD19 是 B cell 上的重要標誌。過去在血液腫瘤裡，CD19 CAR-T 的目標是殺掉惡性 B cell；到了自體免疫疾病裡，邏輯則變成清除異常 B cell，阻斷 autoantibody 與免疫失衡的來源，這就是自體免疫 CAR-T 最迷人的地方。 傳統自體免疫治療大多是長期壓制免疫，例如 corticosteroids、immunosuppressants、B cell-depleting antibodies、complement inhibitors、FcRn inhibitors 或 JAK inhibitors 等。這些藥可以控制症狀、降低疾病活動度，但很多患者需要長期用藥，一停藥就復發。 CAR-T 的想像不同。 它不是每天壓制免疫，而是希望透過一次深度清除致病 B cell，讓免疫系統重新啟動，回到比較健康的狀態。這也是為什麼市場會用「免疫重置」來形容這個賽道。 KYSA-8 資料顯示，26 名對既有 off-label immunomodulatory treatments 反應不足的 SPS 患者接受單次 miv-cel 治療後，第 16 週 T25FW 較基線中位改善 46%，81% 患者達到至少 20% 的臨床意義改善，約三分之一患者步行速度達到健康成人水準；12 名基線時需要行走輔具的患者中，有 67% 在第 16 週不再需要輔具。更重要的是，所有 26 名患者在第 16 週與最後追蹤時都不再使用 慢性免疫療法。 安全性方面，miv-cel 沒有觀察到 high-grade CRS （重度細胞因子釋放症候群）或 ICANS（免疫效應細胞相關神經毒性症候群）；4 名患者出現 Grade 3／4 嗜中性白血球減少症，屬於 淋巴球耗竭 與 CAR-T 常見且可管理的不良事件；3 例嚴重治療相關不良事件也都完全緩解。 這組資料的意義，不只是改善數字漂亮，真正關鍵的是，它把「一次性細胞治療」和「停用長期免疫治療」連在一起。對自體免疫疾病來說，這才是顛覆性的地方。 ## 03｜SPS 只是起點，真正的市場在更大的 B cell-driven autoimmune diseases Kyverna 不會只停在 SPS。 SPS 是第一個申報點，但 miv-cel 的真正商業想像，在於更廣泛的B細胞驅動的自體免疫疾病。 目前 Kyverna 已經把 miv-cel 推向多個神經免疫與自體免疫適應症，包括 generalized myasthenia gravis（gMG，全身型重症肌無力）、lupus nephritis（狼瘡腎炎）、multiple sclerosis 相關研究，以及其他 B cell 驅動疾病。Kyverna 也表示 gMG Phase 3 入組持續推進，Phase 2 長期追蹤資料已顯示一年療效持久性。 這就是自體免疫 CAR-T 最重要的投資邏輯：第一個適應症可能小，但平台延展性可能很大。 如 CD19 CAR-T 能在 SPS 這種神經自體免疫疾病中證明安全、有效、持久，市場自然會開始問： 🧩 能不能用在 gMG？ 🧩 能不能用在 lupus nephritis？ 🧩 能不能用在 systemic sclerosis？ 🧩 能不能用在 multiple sclerosis？ 🧩 能不能用在 refractory autoimmune cytopenia、vasculitis、myositis？ 這些問題一旦被臨床資料逐步回答，自體免疫 CAR-T 的估值邏輯就會從單一罕見病，升級成整個 自體免疫特許經營。這也是為什麼 miv-cel 的 BLA，不只是 Kyverna 的產品事件，而是整個細胞治療產業的敘事轉折。 ## 04｜BMS、Cartesian 也在衝：自體免疫 CAR-T 已經進入全球臨床競速 Kyverna 不是唯一玩家。 在它前方是 BLA，後方則是一整排正在加速的競爭者。 🏁 Bristol Myers Squibb（BMS）正在推進 zolacaptagene autoleucel（zola-cel／BMS-986353）。這是 CD19-targeted NEX-T CAR-T，正進入 active systemic sclerosis（活動性系統性硬化症） 的 Phase 3 臨床試驗，與標準治療比較療效與安全性。該研究設計為 randomized、open-label、多中心試驗，主要終點聚焦第 12 個月 forced vital capacity（FVC）相較基線的變化。這個選擇很有策略意義。Systemic sclerosis（系統性硬化症），尤其合併 interstitial lung disease 的患者，臨床需求很高，現有治療仍不足。若 zola-cel 能讓肺功能改善或穩定，對於嚴重自體免疫疾病會是一個很強的信號。 🏁 另一個重要玩家是 Cartesian Therapeutics。 Cartesian 的 Descartes-08 是 autologous anti-BCMA mRNA CAR-T，目前正在 AURORA Phase 3 試驗中評估 generalized myasthenia gravis（全身型重症肌無力）。它和傳統 DNA-based CAR-T 不同，設計上不需要預處理化療，可以門診給藥，且避免基因組整合風險。AURORA 試驗計畫納入約 100 名 acetylcholine receptor autoantibody-positive（AChR Ab+）MG 患者，採六次每週門診輸注，主要終點是第 4 個月 MG-ADL 改善至少 3 分的患者比例。 🏁 Descartes-08 的路線非常值得看。 它不是追求一次性、永久性 CAR-T，而是用 mRNA 工程化細胞，走一條更可控、更短暫、更接近門診治療的路線。對自體免疫疾病來說，這可能比腫瘤更有商業意義，因為自體免疫患者通常較年輕，預期壽命更長，監管與醫師對長期安全性的要求也更高。換句話說，自體免疫 CAR-T 不只是在比誰先上市。它也在比誰的產品型態更適合慢性自體免疫疾病。 ## 05｜下一波更大的想像：in vivo CAR-T 如果 ex vivo CAR-T 是第一階段，自體免疫 CAR-T 的下一個巨大想像，則是 in vivo CAR-T。 傳統 CAR-T 需要把患者 T cell 取出，在體外進行基因改造、擴增、檢測，再回輸到患者體內。這套流程有效，但昂貴、複雜、等待時間長、製造失敗風險也存在。In vivo CAR-T 則是另一個概念：不把 T cell 拿出來，而是用 RNA、LNP 或其他遞送平台，直接在體內把 T cell 重新編程成 CAR-T cell。如果這條路成功，CAR-T 就可能從客製化細胞產品，變成更接近 off-the-shelf biologic 的治療方式。 🚀 這就是為什麼大型藥廠開始重金下注。 AbbVie 在 2025 年宣布收購 Capstan Therapeutics，核心就是 Capstan 的 tLNP platform 與 in vivo anti-CD19 CAR-T 候選藥 CPTX2309，用於 B cell-mediated autoimmune diseases（B細胞介導的自體免疫疾病）。AbbVie 也明確表示，這類技術有機會重置免疫系統，改變自體免疫疾病治療方式。BMS 則在 2025 年收購 Orbital Therapeutics，取得 OTX-201，一款以 targeted LNP 遞送 optimized circular RNA、在體內表達 CD19 CAR 的 in vivo CAR-T 候選藥。BMS 指出，這種體內重編程路線有機會降低治療負擔，提高可及性。Eli Lilly 也透過收購 Orna Therapeutics 切入 RNA-based in vivo CAR-T，目標同樣包括自體免疫疾病。 🚀 這三筆交易代表一件事：自體免疫 CAR-T 已經不是小 biotech 的冒險，而是 Big Pharma 開始下注的下一代免疫疾病平台。 ## 06｜自體免疫 CAR-T 的三重門：安全、持久、可及 即使 miv-cel 率先走到 BLA，產業也不能只看到興奮。 因為自體免疫 CAR-T 和 腫瘤CAR-T 面對的風險收益比完全不同。癌症患者常常已經接受多線治療，疾病短期致命性高，因此醫師與監管對 CAR-T 急性毒性的容忍度較高。但自體免疫疾病患者很多比較年輕，預期壽命長。即使疾病嚴重，治療也必須面對更高的安全性標準。FDA 官員在 Annals of Internal Medicine 發表文章，肯定 CAR-T 對自體免疫疾病與風濕性疾病的潛力，但也提醒長期安全性、試驗設計與追蹤的重要性。 🚀第一重門，是長期安全性。 CRS、ICANS、嗜中性白血球減少症 這些急性不良反應，在腫瘤 CAR-T 裡已經有管理經驗；但自體免疫患者可能需要更低毒性、更可預期、更適合門診或低強度照護的方案。更大的問題是長期 B cell 或 漿細胞 缺失可能造成感染風險、疫苗反應下降、免疫功能不完整，以及潛在 繼發性惡性腫瘤 或生育力 影響。這些問題不能只靠 16 週或 6 個月資料回答，而需要多年追蹤。 🚀第二重門，是療效持久性。 自體免疫 CAR-T 最吸引人的地方，是一次治療後長期 無藥緩解。但這也帶來問題： 🏁 緩解能維持多久？ 🏁 B cell 回來後，是否仍然健康？ 🏁 autoantibody 是否真正被消除？ 🏁 器官損傷是否停止？ 🏁 患者能否恢復正常生活？ 如果只是短期症狀改善，價值有限；如果真的能重置免疫，價值就完全不同。 🚀第三重門，是可及性與支付。 CAR-T 的製造、物流、醫療照護成本非常高。即使一次治療可能取代多年免疫抑制劑與住院成本，前期支付壓力仍然巨大。未來自體免疫 CAR-T 要真正擴大，可能需要三條路同時走：ex vivo CAR-T 先證明療效。 mRNA CAR-T 或短暫表達 CAR-T 降低安全疑慮。in vivo CAR-T、allogeneic CAR-T 或自動化製造降低成本與提高可及性。只有跨過這三重門，自體免疫 CAR-T 才能從少數重症患者的高端療法，變成真正可擴張的免疫疾病平台。 ## 07｜台灣可以怎麼看？再生醫療產業升級的方向？ 台灣目前還沒有像 Kyverna、BMS、Cartesian 這種站在全球自體免疫 CAR-T 第一線的公司。台灣細胞治療產業更多仍集中在特管法下的細胞製備、癌症免疫細胞治療、幹細胞、外泌體、再生醫療與 CDMO 能力。 但全球自體免疫 CAR-T 的興起，對台灣仍有三個啟示。 🇹🇼 第一，細胞治療不能只停留在服務型業務。 長聖這類公司已經在細胞治療與 CAR-T 相關新藥上布局，例如 CAR001 代表其往異體細胞新藥與實體瘤方向推進。未來市場真正會看的，不只是特管法現金流，而是能不能從細胞製備服務走向可授權、可臨床、可國際合作的新藥資產。 🇹🇼 第二，台灣需要重視免疫調節型細胞療法。 台寶生醫布局 Treg cell therapy，方向雖然不是 CAR-T，但同樣屬於免疫重置與免疫耐受的邏輯。Treg 療法與自體免疫、器官移植排斥、免疫平衡有關，某種程度上也站在自體免疫細胞治療的產業邊上。 🇹🇼 第三，台灣要補的是臨床、製造與國際化能力。 自體免疫 CAR-T 不是只靠技術名詞就能成功。它需要 GMP 製造、長期追蹤、細胞產品品質一致性、醫學中心臨床網絡、法規溝通與支付模型。訊聯、樂迦、三顧、台寶、長聖等公司若要在下一波再生醫療浪潮中升級，真正的挑戰不是「有沒有細胞治療題材」，而是能不能變成國際市場看得懂的產品化平台。 ## 結語｜CAR-T 的下一個時代，不只是殺癌細胞，而是重置免疫系統 CAR-T 曾經是血液腫瘤的革命，現在，它正在嘗試成為自體免疫疾病的革命。 Kyverna 的 miv-cel 啟動 SPS BLA，代表這場轉型第一次走到商業化前夕。BMS 的 zola-cel、Cartesian 的 Descartes-08，則顯示全球臨床競速已經展開。AbbVie、BMS、Eli Lilly 對 in vivo CAR-T 的併購，則說明大型藥廠已經把這個賽道視為下一代免疫疾病平台，但這不是一場可以只靠想像力推動的革命。 自體免疫 CAR-T 要真正落地，必須回答三個問題： 🔑 安全性能不能長期成立？ 🔑 療效能不能真正持久？ 🔑 成本能不能讓患者與醫療系統承受？ 如果答案逐步變成肯定，CAR-T 的意義就會從「血癌末線治療」，變成「重症自體免疫疾病的一次性免疫重置療法」。這會改變整個細胞治療產業的估值方式，也會改變我們對自體免疫疾病的治療想像。 過去，患者可能一生都要靠免疫抑制劑控制疾病。 未來，部分患者也許有機會透過一次細胞治療，讓免疫系統重新開始。 這就是 CAR-T 自體免疫新時代最動人的地方。 如果免疫系統可以被重置，那些過去只能長期壓制的疾病，是否也可能走向真正的深度緩解？ -------------- 參考資料： [0]: 各公司官網＆公開資料 [1]: ir.kyvernatx.com https://ir.kyvernatx.com/news-releases/news-release-details/kyverna-therapeutics-announces-initiation-rolling-sps-bla ir.kyvernatx.com "Kyverna Therapeutics Announces Initiation of Rolling SPS BLA Submission and Reports First Quarter 2026 Financial Results | Kyverna Therapeutics" [2]: Kyverna Presents Registrational Trial Primary Analysis for Miv-cel in Stiff Person Syndrome Demonstrating Statistically Significant, Durable Clinical Benefit Across All Endpoints in an Oral, Late-Breaker Session at AAN Annual Meeting | Taiwan News | Apr. | Apr. 22, 2026 06:45 www.taiwannews.com.tw "Kyverna Presents Registrational Trial Primary Analysis for Miv-cel in Stiff Person Syndrome Demonstrating Statistically Significant, Durable Clinical Benefit Across All Endpoints in an Oral, Late-Breaker Session at AAN Annual Meeting | Taiwan News | Apr. 22, 2026 06:45" [3]: External Link Icon The purpose of this study is to compare the efficacy and safety of BMS-986353 versus standard of care in participants with active Systemic Sclerosis www.bmsstudyconnect.com "Autoleucel / Zola-cel), CD19-CAR T Cells, Versus Standard of ..." [4]: ir.cartesiantherapeutics.com https://ir.cartesiantherapeutics.com/news-releases/news-release-details/cartesian-therapeutics-highlights-recent-progress-and-outlines ir.cartesiantherapeutics.com "Cartesian Therapeutics Highlights Recent Progress and Outlines 2026 Outlook - Cartesian Therapeutics, Inc" [5]: AbbVie to Acquire Capstan Therapeutics, Further Strengthening Commitment to Transforming Patient Care in Immunology - Jun 30, 2025 Capstan's lead asset, CPTX2309, is a targeted lipid nanoparticle (tLNP) that delivers an mRNA encoding an anti-CD19 chimeric antigen receptor (CAR) to CD8-expressing cytotoxic T cells in vivo, and... news.abbvie.com "AbbVie to Acquire Capstan Therapeutics, Further Strengthening Commitment to Transforming Patient Care in Immunology - Jun 30, 2025" [6]: Bristol Myers Squibb - Bristol Myers Squibb Strengthens and Diversifies Cell Therapy Portfolio with Acquisition of Orbital Therapeutics Acquisition includes OTX-201, an investigational next-generation CAR T-cell therapy designed to reprogram cells in vivo with potential best-in-class profile for autoimmune diseases Transaction further strengthens BMS’s industry-leading cell therapy portfo news.bms.com " Bristol Myers Squibb - Bristol Myers Squibb Strengthens and Diversifies Cell Therapy Portfolio with Acquisition of Orbital Therapeutics" ------------