多囊腎（ADPKD）新藥賽道

這個病為什麼難治

體染色體顯性多囊腎（ADPKD）是最常見的遺傳性腎臟病。腎臟裡的囊腫一年一年長大，把正常組織擠掉，不少病人在五、六十歲就要開始洗腎或換腎。

全球到現在只有一個核准藥：大塚製藥的 tolvaptan（JYNARQUE），作用是阻斷血管加壓素 V2 受體、減緩囊腫生長。2025 年 5 月，Lupin 在美國推出第一個 tolvaptan 學名藥。唯一的藥進入學名藥競爭，病人還在等第二種作用方式不同的藥。

三個後期試驗終止，門檻很高

賽諾菲（Sanofi）的 venglustat 第二／三期因期中分析無效終止；Reata／渤健（Biogen）的 bardoxolone 因渤健（Biogen）停止所有 CKD 計畫而終止；Palladio 的 lixivaptan 則因商業考量終止，僅收 12 人。多囊腎要看的是腎臟體積與腎功能下滑速度，試驗長、成本高。

大藥廠重新進場

後期試驗接連終止，大藥廠仍有五家投入臨床：

• 諾華：2025 年 4 月 30 日宣布收購 Regulus，每股現金 7 美元，farabursen 核准後再付每股 7 美元的或有給付權（CVR），總值最高約 17 億美元。farabursen 是打 miR-17 的寡核苷酸，收購時已完成第一b期。
• Vertex：VX-407 鎖定帶特定 PKD1 變異的病人，第二a期收案完成。
• 艾伯維（AbbVie）與 Calico：ABBV-CLS-628 第二期收案中。
• 阿斯特捷利康（AstraZeneca）的 AZD1613與 葛蘭素史克（GSK）的 GSK4771261：都在第一期。

一個只有一顆藥、還剛進入學名藥競爭的病，同時吸引諾華、Vertex、艾伯維（AbbVie）、阿斯特捷利康（AstraZeneca）、葛蘭素史克（GSK） 投入，代表大藥廠看到的是一個還沒被填滿的市場。

亞洲：中日台各有一條路

• 中國：濟民可信 JMKX003142 在中國做第二期，鎖定快速惡化的病人；上海仁濟醫院的 GBP-213 登錄早期第一期。
• 日本：Rege Nephro 把既有藥 tamibarotene 拿來做多囊腎，第二a期試驗 52 週。
• 台灣：太溪生技新藥的 GV-100 是口服選擇性 HDAC6 抑制劑，2026 年 6 月在澳洲開始第一期健康受試者單次與多次劑量遞增試驗，預計收 80 人。

GV-100 是本表唯一的 HDAC6 抑制劑：tolvaptan 與 JMKX003142 阻斷血管加壓素 V2 受體，farabursen 以寡核苷酸壓低 miR-17，ABBV-CLS-628 是抗 PAPP-A 抗體。

接下來看什麼

• 諾華 farabursen 的下一期臨床設計與時程：這筆最高約 17 億美元的收購的後續進展。
• Vertex VX-407 第二a期結果：鎖定特定 PKD1 變異族群的小分子能不能看到訊號。
• 太溪 GV-100 第一期的安全性與藥物動力學：決定進入病人試驗的劑量。

另有三項既有藥的第三期在測多囊腎：dapagliflozin（STOP-PKD）、metformin（IMPEDE-PKD）、hydrochlorothiazide（HYDRO-PROTECT）。