10.12 億美元。這是 Alnylam 的心臟病 RNA 藥 Amvuttra,今年第二季的全球營收。

拿到心肌病適應症一年多,它已經是 Alnylam 最大的產品。但同一份財報裡,公司把全年 TTR 產品營收預估,從 44–47 億美元下修到 42–45 億美元。

原因很實際:美國一批「等新藥等很久」的病人,換藥換得差不多了。

10 月 11 日,對手 BridgeBio 又丟出一份美國病歷研究:新開始用它的口服藥 Attruby 的病人,死亡、住院等惡化事件的風險,比新開始用輝瑞老藥 tafamidis 的低 18%。

我們的判斷是:這場心臟病藥戰,已經從「誰的藥比較新」,轉成「誰拿到新病人的第一張處方」。口服藥正站在門口;Alnylam 要繼續高成長,就得證明自己值得第一個用。

01|同一種病,三家公司三種解法

這個病叫 ATTR 心肌病。肝臟做出的 TTR 蛋白散開、堆積在心臟,心臟就慢慢變硬、衰竭。

三家公司從不同位置出手:

輝瑞 tafamidisBridgeBio AttrubyAlnylam Amvuttra
做法把 TTR 蛋白「黏住」,不讓它散開同樣是穩定劑,主打穩定得更完整用 RNA 干擾,讓肝臟少做 TTR
用法口服每天口服兩次每三個月打一針,由醫療人員施打
美國核准心肌病2019 年,最早上市2024 年 11 月2025 年 3 月
最新成績—第二季美國營收 2.224 億美元第二季全球營收 10.12 億美元

輝瑞是這個市場的第一代霸主,BridgeBio 拿另一顆口服穩定劑來挑戰它,Alnylam 則走完全不同的路:不去黏住蛋白,而是讓蛋白根本少做一點。

圖1|RNA沉默與口服穩定劑在不同環節介入TTR疾病過程

圖1|Amvuttra 讓肝臟少做 TTR;Attruby 把 TTR 四聚體穩住。兩種藥在疾病的不同環節出手。

02|Alnylam 的第一波病人,是別人用剩的

Amvuttra 上市初期長得飛快,有一部分是撿到的。

很多病人先吃了穩定劑,病情還是往下走,只能等新藥。Amvuttra 一上市,這批累積多年的病人一次湧進來。Alnylam 自己在財報裡講得很清楚:這波「候用需求」釋放完,美國第二線的成長回到正常速度。

這就是下修預估的原因。換句話說,Alnylam 前一段的成長,有一大塊是「接手別人治不好的病人」。

這條路有天花板。新確診的病人,如果第一張處方都開給口服藥,RNA 藥就只能等著接手惡化的人。

03|BridgeBio 不跟 RNA 藥對打,先搶輝瑞的病人

BridgeBio 的算盤更聰明:它不急著說服醫生換一種給藥方式,而是讓已經決定開口服藥的醫生,從輝瑞換成它。

10 月 11 日的研究,就是為這件事準備的。研究用美國 Epic 病歷資料庫,配對後比較 910 位用 Attruby、1,774 位用 tafamidis 的病人。死亡、住院、新發心房顫動、利尿劑加量這四件事合起來,Attruby 組的風險低 18%(風險比 0.82)。

9 月另一篇保險理賠資料研究,也看到同一個方向。

這是病歷回溯研究,不是隨機試驗;單看死亡,兩組的差距還沒有統計意義。但對醫生來說,口服藥之間「先開哪一顆」,這種證據已經夠用來參考。

BridgeBio 第二季財報也說,Attruby 的成長主要來自沒治療過的新病人。它要的,就是第一張處方。

圖2|兩家公司都爭取初治患者,但新增證據回答不同問題

圖2|BridgeBio 的新研究拿 tafamidis 當對手;Alnylam 的分析看的是在 tafamidis 之上再加 vutrisiran。兩份資料回答的是不同問題。

04|Alnylam 的反擊:不搶位子,改成「加上去」

Alnylam 也看到了。它的答案不是取代口服藥,而是疊在上面。

8 月 30 日,Alnylam 在《JACC》發表 HELIOS-B 試驗的分析:654 位病人裡,有 259 位一開始就在吃 tafamidis。加上 Amvuttra 之後,這群人「死亡和反覆心血管事件」的事件率比是 0.79;沒吃 tafamidis 的那群是 0.67。

兩群的效果方向一致,給了「口服藥加 RNA 藥」一個研究理由。但這個次群分析本來就不是為了證明加藥而設計的,要讓醫生把加藥當常規,還需要專門的試驗。

這是 Alnylam 現在最大的懸念:如果加藥的證據做出來,它不必搶第一張處方,也能吃到口服藥的病人;如果做不出來,它就得正面去搶新病人。

圖3|上市之後,兩家公司持續補上治療順序的證據

圖3|兩種機制在 2024–2025 年先後上市;2026 年的新資料,補的是「誰先用、要不要加」的答案。

05|看財報,要看病人從哪裡來

兩家的營收不能直接拿來算市占。Amvuttra 的 10.12 億美元是全球、跨適應症;Attruby 的 2.224 億美元只算美國。

真正該看的是成長來源。Alnylam 下一次財報,值得追問有多少是新確診、第一次治療的病人;BridgeBio 則要看新病人的成長能不能延續,以及病歷研究追蹤更久之後,死亡的差距會不會變清楚。

圖4|同一病歷研究中,複合終點與死亡單項須分開解讀

圖4|BridgeBio 10 月 11 日公布的 2,684 人配對研究:四項事件合計的風險比 0.82;單看死亡是 0.85,信賴區間跨過 1。

結語|下一筆錢,從第一張處方來

上市的關卡,三家都過了。現在比的是醫生拿到新病人時,第一個想到誰。

BridgeBio 用病歷數據搶輝瑞的位子;Alnylam 用加藥證據繞過這場搶位戰。接下來盯三件事:Alnylam 新病人的比重、BridgeBio 研究的完整論文,以及有沒有人開始做真正的「口服藥加 RNA 藥」試驗。誰先拿到第一張處方,誰就拿到這個市場的下一個十億。

本文為產業與公司分析,不構成投資或醫療建議。

參考資料

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  2. Alnylam/Alnylam Pharmaceuticals Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Highlights Recent Period Progress/2026-07-30/https://investors.alnylam.com/press-release?id=ddc78e15-7847-4066-8fdb-3562023a60f4
  3. FDA/AMVUTTRA Prescribing Information/2025-03 修訂/https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/215515s006lbl.pdf
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  5. Wright 等,Cardiology and Therapy/Comparative Effectiveness of TTR Stabilizers for the Treatment of ATTR-CM Using Real-World Evidence/2026-09-23/https://link.springer.com/article/10.1007/s40119-026-00476-2
  6. BridgeBio/BridgeBio Reports Second Quarter 2026 Financial Results and Corporate Updates/2026-08-10/https://investor.bridgebio.com/news/news-details/2026/BridgeBio-Reports-Second-Quarter-2026-Financial-Results-and-Corporate-Updates/default.aspx
  7. Hamatani 等,JACC/Effect of Vutrisiran According to Baseline Tafamidis Use in Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy: Insights From HELIOS-B/2026-08-30 線上發表/https://www.jacc.org/doi/10.1016/j.jacc.2026.07.022
  8. Alnylam/Alnylam Presents New Data at ESC Congress 2026 Reinforcing Strength in RNAi-Powered TTR Silencing Across ATTR-CM Patient Populations and Treatment Settings/2026-08-30/https://investors.alnylam.com/press-release?id=9c44884f-61bb-4f2e-85d5-09f4659cfc7c
  9. FDA/Drug Trials Snapshot: ATTRUBY/2024-11-22 核准/https://www.fda.gov/drugs/drug-trials-snapshots/drug-trials-snapshot-attruby
  10. FDA/Search Orphan Drug Designations and Approvals: vutrisiran/2025-03-20 核准/https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=637618
  11. Pfizer/VYNDAQEL and VYNDAMAX Prescribing Information/2023-10 修訂/https://labeling.pfizer.com/ShowLabeling.aspx?id=11685

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引用本文

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Drugnews 編輯部,〈Alnylam 的下一關:搶第一張處方〉,Drugnews|藥時事,2026/10/16,https://drugnews.com.tw/articles/2026-10-16-attr-rnai-first-prescription.html
本文僅供產業研究與知識分享,不構成投資、醫療、募資或個股建議。

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